Un recente studio pubblicato sul JAMA¹ ha sollevato preoccupazioni sull’utilizzo dell’approvazione accelerata da parte della Food and Drug Administration

(FDA) per i farmaci antitumorali. Il lavoro ha esaminato i risultati in termini di benefici clinici dei farmaci antitumorali approvati con procedura accelerata tra il 2013 e il 2023, analizzando anche il processo di conversione in approvazione “regolare” attuato dalla FDA. Dall’analisi sono emerse diverse criticità:

Benefici clinici limitati: nonostante un follow-up di oltre 5 anni, molti farmaci antitumorali approvati con procedura accelerata non hanno dimostrato benefici significativi in termini di sopravvivenza globale o di qualità di vita dei pazienti.

Processo di conversione problematico: le decisioni della FDA riguardanti il passaggio dei farmaci dall’approvazione accelerata a quella regolare sono state eterogenee, con alcuni farmaci che hanno mostrato miglioramenti nei risultati chiave, mentre altri non hanno dimostrato benefici clinici sostanziali.

Utilizzo di endpoint surrogati: l’uso sempre più frequente di misure surrogate, come il tasso di risposta, per supportare la conversione all’approvazione regolare è stato oggetto di critica, poiché la loro accuratezza nel predire benefici clinici è stata messa in dubbio.

I risultati dello studio hanno implicazioni rilevanti sia per la pratica clinica (medici e pazienti) sia per gli aspetti regolatori:

• Pazienti informati: è essenziale che i pazienti siano consapevoli dei limiti dei farmaci antitumorali approvati con procedura accelerata e dell’incertezza che circonda il loro effettivo beneficio clinico.
• Gli operatori sanitari devono valutare attentamente le prove a sostegno dell’uso dei farmaci approvati con procedura accelerata e dare priorità ai trattamenti con benefici clinici dimostrati.
• Agenzie regolatorie: serve un maggior controllo e una supervisione più rigorosa del processo di approvazione, in particolare per quanto riguarda l’uso di endpoint surrogati e la conversione dei farmaci all’approvazione ordinaria.

Garantire che i pazienti affetti da cancro ricevano trattamenti sicuri ed efficaci richiede un approccio più cauto e rigoroso all’approvazione accelerata dei farmaci. La priorità deve essere data alla tutela della salute dei pazienti, basandosi su prove scientifiche solide e non su scorciatoie regolatorie.

Fonte:

• Liu ITT et al. Clinical benefit and regulatory outcomes of cancer drugs receiving accelerated approval. JAMA 2024:e242396. doi: 10.1001/jama.2024.2396. Epub ahead of print.