Negli ultimi quarant’anni, la medicina oncologica pediatrica ha compiuto notevoli passi in avanti: la sopravvivenza a cinque anni è passata da poco più del 60% degli anni ’70 a quasi il 90% di oggi.
Secondo un articolo pubblicato sul magazine della Fondazione Umberto Veronesi questo straordinario traguardo è il risultato di due fattori principali:
- l’adozione di protocolli specifici per l’età pediatrica
- l’introduzione di farmaci a bersaglio molecolare e delle innovative cellule CAR-T.
Oggi molte neoplasie infantili presentano tassi di guarigione altissimi: carcinoma della tiroide (oltre il 99%), linfoma di Hodgkin (98%), retinoblastoma: (97%), gliomi cerebrali di basso grado (oltre il 94%), tumore di Wilms (92–93%), leucemia linfoblastica acuta (oltre il 91%).
Il cambio di paradigma risiede nella stratificazione del rischio. Non si utilizza più solo una chemioterapia generica, ma si modula l’intensità delle cure in base alle caratteristiche biologiche del tumore. L’obiettivo attuale è colpire i precisi meccanismi molecolari che alimentano la malattia. Le CAR-T sono il simbolo del progresso tecnologico in oncologia: si tratta di linfociti del paziente che vengono “istruiti” geneticamente per individuare e annientare con precisione le cellule maligne.
Il tisagenlecleucel, la prima terapia di questo tipo autorizzata in ambito pediatrico, ha segnato una svolta per i bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta recidivante. In casi clinici dove le cure tradizionali non offrivano più speranze, questa innovazione ha garantito remissioni durature. Infatti, il 60% dei pazienti è in vita a tre anni dal trattamento.
In sintesi: non è più solo un farmaco che attacca il tumore, ma è il sistema immunitario stesso che viene potenziato per diventare l’arma vincente.
Nonostante i successi, restano ancora tipologie di tumore difficili da trattare e una profonda disparità globale nell’accesso a queste cure avanzate.
Fonte: Fondazione Veronesi Magazine