L’obiettivo della fase III è determinare quanto è efficace il farmaco, se ha un beneficio maggiore rispetto ad alternative già in commercio, e qual è il suo rapporto di rischio/beneficio. Alla III fase della sperimentazione clinica partecipano un ampio numero di pazienti (tipicamente da 300 a 3.000 pazienti o più) affetti dalla malattia o condizione target del trattamento.
L’efficacia del farmaco sui sintomi, sulla qualità della vita o sulla sopravvivenza è confrontata con un placebo, con altri farmaci già in uso o con nessun trattamento.
Gli studi clinici controllati randomizzati sono tipicamente studi di fase III. Ai pazienti viene assegnato casualmente (randomizzazione) il nuovo principio attivo o un farmaco di controllo (solitamente il trattamento standard usato per la patologia), e questa attribuzione casuale del nuovo farmaco o del farmaco di controllo garantisce che i due gruppi siano simili per tutte le caratteristiche salvo che per il medicinale assunto. Dunque, al termine della sperimentazione, sarà possibile attribuire ogni differenza nella salute dei partecipanti esclusivamente al trattamento e non a errori o al caso.
Durante questa fase vengono monitorati con molta attenzione l’insorgenza, la frequenza e gravità degli effetti indesiderati.
Durante la Fase III, si stabilisce anche la dose ottimale e il regime di somministrazione più appropriato.
Gli obiettivi principali della fase III di un trial sono pertanto:
– Confermare l’efficacia del farmaco su un ampio numero di pazienti.
– Monitorare la sicurezza e identificare effetti collaterali meno comuni.
– Confrontare il farmaco con trattamenti standard o placebo.
– Raccogliere dati per supportare la richiesta di approvazione da parte delle autorità regolatorie.
Questa fase è cruciale per la raccolta di dati robusti che dimostrino l’efficacia e la sicurezza del farmaco, necessari per ottenere l’approvazione dalle autorità regolatorie e rendere il farmaco disponibile sul mercato.
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