Fase II

Seconda fase della sperimentazione clinica di un nuovo farmaco o trattamento. Coinvolge un numero maggiore di partecipanti (tipicamente da 100 a 300 pazienti) e ha l’obiettivo principale di valutare l’efficacia del farmaco per una specifica condizione o malattia, quindi la sua attività terapeutica (capacità di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi attesi). Durante la Fase II, si continuano a monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, e si comincia a determinare la dose ottimale da utilizzare negli studi successivi. I partecipanti a questa seconda fase sono i pazienti volontari affetti dalla malattia o condizione target del trattamento.
I soggetti arruolati per lo studio vengono generalmente divisi in più gruppi, a ciascuno dei quali è somministrata una dose differente del farmaco e, quando eticamente possibile, un placebo (una sostanza priva di efficacia terapeutica). Per evitare che la somministrazione del placebo influenzi le aspettative dei partecipanti, le valutazioni dei parametri di attività e sicurezza sono condotte senza che paziente (studio in cieco singolo), o medico e paziente (studio in doppio cieco), conoscano il tipo di trattamento ricevuto o somministrato.
Questa fase è cruciale per determinare se il farmaco mostra un’efficacia sufficiente e un profilo di sicurezza accettabile per procedere a studi su un numero ancora maggiore di pazienti (Fase III).