Efficacia (effectiveness) ed efficacia clinica (efficacy)

Il termine “efficacia” traduce la parola inglese “effectiveness” e nel contesto dei sistemi socio-sanitari con “efficacia” si intende la capacità, da parte di un intervento o di una prestazione, di raggiungere gli obiettivi per i quali è stato effettuato, e il beneficio e/o l’utilità che un individuo o una popolazione non selezionata riceve dall’offerta di un servizio, trattamento, programma di intervento di cui sia stata preliminarmente valutata la “efficacia clinica” (in inglese “efficacy”) nel contesto di studi sperimentali (per esempio, i Randomized Controlled Trial). L’efficacia clinica si riferisce infatti alla capacità di un intervento medico, come un farmaco, un trattamento o una procedura, di produrre l’effetto desiderato quando somministrato o applicato in condizioni controllate, tipicamente in contesti sperimentali o di studio clinico, rispetto a un gruppo di controllo. È un parametro fondamentale per determinare se un trattamento è valido e utile per affrontare una specifica condizione medica prima che venga considerato per l’uso più ampio nella pratica clinica. Quindi, l’efficacy è l’efficacia di un intervento sanitario che raggiunge un certo obiettivo o produce l’effetto che si desidera in condizioni sperimentali; mentre l’effectiveness è il risultato che lo stesso intervento produce effettivamente, concretamente, in condizioni di normale attività. Ad esempio, nel contesto legati ai farmaci, l’effectiveness o efficacia nella pratica reale di un trattamento può essere valutata, in termini quantitativi e qualitativi, mediante i cosiddetti studi osservazionali (di coorte, caso-controllo), indagini di fase IV che, a differenza degli studi clinici controllati, possono rivolgersi all’universo dei pazienti con una determinata patologia e curati con lo stesso farmaco, indipendentemente dall’età, dal sesso, dalla presenza di co-morbidità o di altri fattori di rischio. Questo tipo di studi, condotti su migliaia di pazienti, permette anche di evidenziare con maggiore probabilità possibili effetti indesiderati rari, non osservabili nel corso della sperimentazione clinica controllata proprio per il numero più limitato di soggetti in essa inclusi.